CRISPR Therapeutics i ViaCyte ogłosiły wczoraj, że kanadyjska agencja medyczna Health Canada zatwierdziła ich aplikację do badań klinicznych VCTX210, opracowanej przez CRISPR terapii komórkami macierzystymi przeznaczonej do leczenia cukrzycy typu 1. Te badania kliniczne nad CT1 to kamień milowy w medycynie, ponieważ oznacza pierwszą w historii terapię cukrzycą z edycją genową, która pojawiła się w klinice.
Komunikat prasowy udostępniony wczoraj przez CRISPR Therapeutics i ViaCyte wyznacza punkt zwrotny w dziedzinie edycji genów i dla pacjentów z cukrzycą. Firmy wspólnie opracowane przez CRISPR jako kandydat do terapii komórkami macierzystymi VCTX210 w leczeniu cukrzycy typu 1 (i insulinozależnej cukrzycy typu 2) zostały zatwierdzone do badania klinicznego w Kanadzie.
Cukrzyca typu 1 (T1D) to choroba autoimmunologiczna, która pojawia się, gdy własne komórki odpornościowe atakują i niszczą komórki beta trzustki produkujące insulinę. Wynikający z tego niedobór komórek beta powoduje zatrzymanie produkcji insuliny, co z kolei prowadzi do niekontrolowanego poziomu glukozy we krwi (patrz Ramka faktów).
Obecnie standardowym sposobem leczenia T1D jest insulinoterapia zastępcza z regularnymi wstrzyknięciami insuliny i nie ma na to żadnego lekarstwa. Według Światowej Organizacji Zdrowia w 2017 roku na całym świecie żyło 9 milionów osób z T1D, a liczne badania wykazały, że liczba ta stale rośnie. W 2017 r. liczbę osób żyjących z cukrzycą typu 2 oszacowano na 462 miliony na całym świecie, a część z nich wymaga również insulinoterapii zastępczej.
Badania kliniczne nad CT1 – VCTX210 – pierwsza w historii terapia z edycją genową cukrzycy typu 1
VCTX210 to allogeniczna (pochodząca od dawcy), edytowana genetycznie terapia oparta na komórkach macierzystych, zaprojektowana jako najlepsza w swojej klasie terapia cukrzycy typu 1 (T1D) i insulinozależnej T2D. Kandydat został opracowany przy użyciu technologii edycji genów CRISPR-Cas9, a zastosowane podejście do edycji genów obejmuje przerwanie i wstawienie.
VCTX210 został zaprojektowany tak, aby unikać odpowiedzi immunologicznej w celu zwiększenia trwałości, co eliminuje również konieczność stosowania terapii immunosupresyjnej. Obecnie nie są dostępne żadne dalsze szczegóły dotyczące rozwoju VCTX210.
Cukrzyca
Cukrzyca typu 1 (T1D) jest chorobą autoimmunologiczną, która powoduje zniszczenie komórek beta trzustki wytwarzających insulinę. Wynikający z tego niedobór insuliny prowadzi do wzrostu poziomu glukozy we krwi, co z czasem może prowadzić do szeregu powikłań, które obejmują serce, oczy, nerki, nerwy, dziąsła i zęby.
T1D może zadebiutować w każdym wieku, ale zwykle zaczyna się w dzieciństwie lub wczesnej dorosłości i jest śmiertelne, jeśli nie jest leczone. Standardowym obecnym leczeniem jest regularne monitorowanie stężenia glukozy we krwi i podskórne podawanie zmodyfikowanej insuliny ludzkiej eksprymowanej u gospodarzy heterologicznych, np. E. coli .
Pokrewna cukrzyca typu 2 (T2D) jest spowodowana opornością na insulinę, przez co komórki nie reagują normalnie na insulinę. Trzustka wytwarza więcej insuliny, aby skłonić komórki do odpowiedzi, a z czasem trzustka nie nadąża za zapotrzebowaniem na insulinę, co prowadzi do wzrostu poziomu cukru we krwi. Chociaż ogólne podejście do leczenia T2D polega na zmianie diety i innych zmian stylu życia, część tych pacjentów będzie wymagała insulinoterapii zastępczej.
CRISPR Therapeutics to wiodąca firma biofarmaceutyczna w przestrzeni CRISPR, która koncentruje się na opracowywaniu leków opartych na genach transformacyjnych na poważne choroby , obejmujących hemoglobinopatie, nowotwory i rzadkie choroby genetyczne, w tym między innymi dystropię mięśniową Duchenne’a i mukowiscydozę.
ViaCyte to firma zajmująca się medycyną regeneracyjną, której rurociąg obejmuje dwa nowatorskie kandydatki na terapię zastępczą z komórek macierzystych w stadium klinicznym, zaprojektowane jako funkcjonalne lekarstwo dla wszystkich pacjentów z T1D. oraz leczenie nowej generacji na cukrzycę typu 2 wymagającą insuliny. Wspólny rozwój VCTX210 łączy możliwości komórek macierzystych ViaCyte i platformę edycji genów CRISPR Therapeutics w celu udoskonalenia funkcjonalnego leczenia wszystkich pacjentów z T1D, jak również insulinozależnych pacjentów z T2D.
Wersja próbna VCTX210
Badanie kliniczne fazy 1 VCTX210 ma na celu ocenę jego bezpieczeństwa, tolerancji i unikania odporności u pacjentów z T1D i T1D. Oczekuje się, że rekrutacja pacjentów zostanie rozpoczęta do końca tego roku.
Będziemy nadal informować o VCTX210 i nadchodzących badaniach klinicznych w miarę pojawiania się dalszych szczegółów.
